顶尖财经网(www.58188.com)2021-10-8 15:53:02讯：
要从仿制药的审评向药物创新审评转换，坚持以患者为中心、以临床价值为导向鼓励药物的创新和发展。
“经过六年的药品审评审批改革，到现在为止，我们依然没有摆脱重复申请带给我们的各种困扰。”近日，在第六届中国医药创新与投资大会开幕式上，国家药监局药品审评中心(CDE)副主任周思源指出，药物创新更需要关注患者的需求，对临床价值给予关注，充分探索临床价值。
从仿制药的创新审评到创新药的审评，无论是监管机构还是业界都面临挑战。周思源分析称，从药品审批的角度来看，目前的药物审批存在几个特点：第一，药物创新目前集中在少数几个治疗领域，目前的申请主要集中在抗肿瘤、内分泌和消化系统疾病的药物，特别是抗肿瘤药物；第二，研发基础相对薄弱，产品同质化问题较为突出；第三，对临床价值的探索还应更加充分。
今年7月份国家药品监督管理局药品审评中心(下称“药审中心”)下发了一份关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知，强调药物研发要以临床价值为导向，在市场中激起极大水花。
为什么药监局要出台上述指导原则？周思源在会上用目前中国创新药的审批情况给出了答案。同时，他指出，未来还会有更多与药物创新发展规律相适应、体现临床价值的要求出台，助力中国药物创新的发展。
零的突破与产品同质化共存
在过去一段时期之内，药监局进行了药品审评审批改革。周思源指出，2015年以来，药审中心消除了审评积压，任务进出基本平衡。同时，药审中心通过进行药品注册分类改革、建立研发与审批过程中沟通交流机制、建立临床试验申请默示许可制等，推动了中国药物创新走向国际，实现了零的突破。
“从2015年到2021年8月份，国家药监局一共批准了72个创新药，其中4个品种是中美双报。近两年我们批准的创新药的数量有了一个快速的提升，去年是20个，今年到现在为止是25个，应该说我们的创新药实现了零的突破，我们的创新药开始了量变的过程。”周思源说道。
但周思源紧接着提出，和FDA 2018-2020年批准的160个创新药相比，中国的first in class的新药则远不及美国，并且批准新药相对集中在抗肿瘤药物、抗病毒和抗感染药物以及镇痛药。根据其提供的数据，三年来，批准药物中有54%是抗肿瘤药物；纳入快速通道的91件，抗肿瘤占了23%；附条件批准的344个里面，70%都是抗肿瘤药物；突破性药物目前是列了59个，59%抗肿瘤药物。
除了药物创新集中在抗肿瘤领域之外，产品同质化问题也让国内创新药行业广受诟病。
此前，中航基金监事会原主席、五加和分子医学研究所有限公司副总经理董文政曾向21世纪经济报道记者分析指出，2015年以来，在国内注册开展的临床试验成指数级增加，2018年国内临床数量甚至超过美国和欧洲。但飙涨的临床中存在大量重复试验和资源浪费现象，这对药监部门的工作产生压力，同时也占据了需要资本支持的真正的创新，对具备临床价值的产品也同样产生了“劣币驱逐良币”的效应。
周思源用数据阐释了这一问题：
PD-1目前是276件，申报企业42个；PD-L1受理148件，申报企业29个。在PD-1中，最多的一个企业申请了59个受理号，涉及33个适应症。在PD-L1，最多的申请了61个受理号，涉及的适应症54个。
“可以想见大量的临床资源都集中在PD1和PD-L1。将两者申请的适应症进行整合，可以看到一共涉及的瘤种18个，并且肺癌有关的药物有42家企业、155个受理文号。个位数的受理号和申报企业有4个瘤种，每一个瘤种都有大量的企业参与和大量临床研究在开展，这些都给我们审评资源、临床研究资源和方方面面的资源带来了困扰。”周思源指出。
针对这些问题，市场应当如何转型？监管机构又需要怎么调整？
周思源认为，药物创新应全面关注各个治疗领域的临床需求，比如说罕见病、儿童用药、中药等。其次，确定临床的有效性和安全性，还应该包括其在现有治疗体系中的特点、地位以及是否满足患者的需求，要真正以患者为中心，要给患者提供有临床价值的治疗。第三，要通过高标准、高质量、高效率的研发为临床价值的评估提供全面、科学的证据。
药物创新如何更上一层？
正是在上述的背景下，今年7月2日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则(征求意见稿)》。
药审中心指出，目前我国抗肿瘤药物研发处于快速发展阶段，新的治疗手段进一步延长了肿瘤患者的生存期，恶性肿瘤呈现慢病化趋势，这使得肿瘤患者对于药物的安全性、治疗体验和生存质量，以及肿瘤受试者在临床试验中的体验都有了更高的期望。
周思源认为，要从仿制药的审评向药物创新审评转换，坚持以患者为中心、以临床价值为导向鼓励药物的创新和发展。需要关注三个方面：一是按照药物研发创新规律和国际标准，进一步完善药品审评标准，适应药物创新需要。二是完善审评要求。特别是针对目前药物创新存在的临床价值探索不充分，采用低标准评估临床价值，临床价值评估的依据不科学、不充分问题，尽快建立和完善研发和审评标准。三是通过自身的调整，发挥好审评标准指挥棒作用，以临床价值为导向，高标准严要求，推动中国药物创新真正成为国际认可的“全球新”，完成从量变到质变的过程。
基于上述思路，周思源进一步表示，7月份推出的针对抗肿瘤药物的指导原则只是药审中心今年计划修订的108个指导原则中的其中一个，后续还会有更多的与药物创新发展规律相适应的文件出台。
在药物审批改革的背景下，中国药物创新如何更上一层？
轩竹生物科技有限公司CEO李嘉逵就在2021年全国医药工业信息年会分论坛上表示，me-too类药物开启了中国创新药的制度，促进了法规政策的建立和完善，部分缓解患者用药的困难，也减轻了国家医保负担。目前提倡源头创新的方向肯定是正确的，但源头创新来自于基础研究的长期积累。
因此，除了审评制度需要创新之外，中国药物创新也需要基础研究的发展和资本市场的调整。
中国药促会执行会长宋瑞霖在上述大会上也向21世纪经济报道记者指出，中国高校的有效的发明专利实施率仅有14.7%，低于美国高校的37%，中国还需要强化基础研究和基础研究机构建设。同时，他也呼吁，同质化的研究将耗尽临床资源，为整个社会的创新发展实际上是增添了阻力，希望投资者能够冷静面对、慎重考虑赛道情况。
礼来亚洲基金管理合伙人陈飞也向21世纪经济报道等媒体表示，投资人和企业家要更加冷静地思考，尤其是集采和医保支付的谈判的背景下，中国以前的跟随式创新是否还能适应时代的发展，以及从跟随式创新是否能够直接到First-in-class的原研创新。他认为，这一药物创新转变过程中间可能还是需要有一些过渡和差异化的创新。
（文章来源：21世纪经济报道）