有多牛？

　　因8名患有严重先天免疫疾病“气泡男孩症”(SCID，重度联合免疫缺陷病)的男孩通过基因疗法获得治愈，一家主打基因疗法的公司在周三美股盘后交易阶段应声飙涨，今天美股盘前一度飙升超过300%！

　　罕见突破！8名 “气泡男孩症”患儿获治愈 一美股公司股价飙涨300%

　　据海外媒体报道，美国孟菲斯的圣朱迪儿童研究医院宣布，已有8名患有严重先天免疫疾病“气泡男孩症”的男孩通过基因疗法获得治愈。院方表示，研究成果发表在4月18日出版的《新英格兰医学杂志》。

　　资料显示，美股上市生物制药公司Mustang Bio获得了圣朱迪医院的技术许可。2018年8月2日，该公司与圣朱迪儿童研究医院(St。 Jude Childrens Research Hospital)签订了独家全球许可协议，开发X-linked重度联合免疫缺陷(XSCID)第一类离体慢病毒基因治疗方案。

　　该公司更计划在2021年底前向美国FDA提交该基因治疗方法的申请。

　　受上述利好消息刺激，在17日美股盘后阶段Mustang Bio股价即出现暴涨，而在18日盘前交易时段，Mustang Bio股价也一度暴涨超过300%。

　　此外，资料显示，Mustang Bio是生物科技公司Fortress的分支公司，Fortress股价在18日美股盘前也一度上涨近100%。

　　据悉，“气泡男孩症”(Bubble Boy Disease)是罕见的先天遗传病患者，免疫系统细胞不能正常发育，甚至是父母的一次接触或是普通的感冒也可能致命，因此不得不严格隔离以防感染。

　　美国男孩David Vetter让“气泡男孩症”广为人知。David Vetter出生于1971年，因为患有SCID，在来到这个世界20秒后他就被放置在塑料隔离气泡中，直到12岁去世，他都被迫生活在一个特制的无菌塑料罩内。

　　这家公司收入几乎为零，还连年巨亏

　　MUSTANG BIO公司是一家临床阶段的生物制药公司，其业务包括开发和商业化新型癌症免疫治疗产品等。公司致力于通过许可或获得技术的所有者权益，资助其研究和开发，将技术推向市场，最终获得该技术的权利。

　　资料显示，MUSTANG BIO公司算是一家初创公司，2015年3月才成立，并于2017年8月在美股挂牌上市。

　　财报数据显示，公司2018年度其主营业务收入为0，仅有57万美元的利息收入。2018年度之前的两个年度也是类似的情况。与此同时，公司的研发费用逐年提升，2016年度至2018年度的研发费用分别为247万美元、794万美元及2110万美元。

　　由于公司在成立以后其主营业务几乎未产生收入，而研发等方面则持续投入，使得公司持续大幅亏损，2016年度至2018年度的净亏损额分别为1265万美元、3129万美元及3066万美元。

　　事实上，对于医药研发类公司，美股的宽容度一向颇高。如2016年在美股挂牌的百济神州当年度营业总收入仅有107万美元，当年度百济神州的亏损更高达1.19亿美元。不过，后来年度百济神州开始产生收入，2017年度，该公司的营收快速增加至2.55亿美元。

　　基因疗法一直是热门话题 相关公司发展分化剧烈

　　基因技术和基因疗法一直是美股市场的热门话题，相关领域的牛股也层出不穷，这些股票的惊人表现也在全球市场掀起一股旋风。

　　早在2015年，美国基因疗法的先驱Bluebird公司表示，所开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin BB305已获得FDA的突破性药物地位认证，还以1.56亿美元高价收购Pregenen基因技术公司。股价方面，该股自2014年5月至2015年6月一路走高，从18美元左右冲高至190美元左右，截至4月17日，Bluebird公司股价仍在139美元附近。虽然股价高，但Bluebird公司上市以来持续亏损，去年亏损近5.6亿美元。

　　当然，也有实现持续盈利的企业。美国基因测序公司Illumina股价目前股价高达318.6美元，2018年实现净利润8.26亿美元，同比上涨13.7%，这反映出自2美国基因测序技术和市场正在日益成熟。有机构分析人士表示，一旦测序成本降到足够低，则未来市场规模会扩大至万亿美元。

　　当然，美股生物科技板块的强势也引起部分投资者疑虑，一旦一些公司的项目在临床实验中失败，投资者将恐慌性抛售生物科技行业股票。

　　鉴于巨大的应用潜力和广阔的商业市场，跨国巨头纷纷在基因治疗领域展开角逐。

　　今年3月，罗氏宣布以总额48亿美元收购罕见眼病和血友病的基因疗法制造商Spark Therapeutics。随后，Biogen也宣布将以约8亿美元的金额收购总部位于英国伦敦的基因疗法公司Nightstar Therapeutics.3月25日，赛默飞世尔宣布以约17亿美元现金收购专注于基因和细胞疗法的病毒载体制造领域领导者Brammer Bio。

　　除了“买买买”，跨国药企布局基因疗法的另一种方式就是与基因编辑新锐达成“开发或商业化”的合作协议。比如，辉瑞在今年3月宣布将支付5100万美元的首付款(整个合作金额最高可达6.3亿美元)，与法国基因疗法公司Vivet合作。

　　对于基因治疗，华金证券此前发布的研报指出，自20 世纪 70 年代世界上首例基因治疗人体试验开展以来，基因治疗经历了几十年的发展。伴随着技术的不断进步，药物的有效性和安全性都有了显著提高，近年也陆续有相应的产品获批上市。遗传性疾病和新型肿瘤治疗方案目前仍是基因治疗的主战场。根据治疗方法和治疗模式的不同，再结合适应症/治疗方案本身的特征，基因治疗的项目大致分成4大类：(1)转基因+“离体”治疗：技术上最容易实现，也是目前发展最成熟的一类项目，包括针对肿瘤的CAR-T技术、地中海贫血的基因治疗等；(2)转基因+“体内”治疗：主要涉及溶瘤病毒技术、血友病的治疗等；(3)基因编辑+“离体”治疗：应用领域主要包括升级版的CAR-T技术、镰刀型细胞贫血症、艾滋病等；(4)基因编辑+“体内”治疗：基因编辑技术的不确定性叠加―体内治疗的操作难度，导致这类项目虽然应用前景广阔，但也最难实施，故而目前尚没有正式开展临床试验的项目，整体上还处于探索阶段。

（文章来源：证券时报网）